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明報 | 麥嘉晉 2018-03-06

特首林鄭月娥在財政預算案公布後的第一個公開活動，是親自偕食衛局長陳肇始探望脊髓肌肉萎縮症（SpinalMuscular Atrophy, SMA）患者周佩珊，向她送上一則好消息：政府終於把有療效的新藥帶來香港。

病人生命一刻都不能拖

時間過得很快，由首次得悉我的小學同學莊女士的一對孩子也患上SMA，之後撰寫了數篇文章，來回於官員、議員、醫護人員之間，並曾與罕見病患者和家長一起跟有關當局會面，討論如何可盡快將有療效的藥物帶來香港……霎眼之間，已是半年。

眾所周知，提升醫療支援和服務是這屆特區政府其中一個工作重點。而新政府上場後，只花不足9 個月便能與藥廠達成協議並將新藥帶來香港，解決問題的效率其實相當高。但病人的生命，是一刻都不能拖。事實是，周佩珊自去年10 月於特首辦公室外向林鄭月娥遞交請願信以來，病情已進一步惡化，不僅行動能力持續下降，更多次入院接受深切治療。至於我的小學同學莊女士，過去一年望着一對孩子的身體逐漸變得軟弱無力，作為母親，她等不了，剛好澳洲引入SMA 新藥，於是在去年11 月乾脆舉家移居澳洲。兩個月來她的孩子已接受了3 次治療，並能再次挺直他們的小腰板坐起來，現正慢慢康復中。

再者，除SMA 外，香港還有其他罕見病患者需要高價藥物治療，可是大家總不能每次期望政府都「特事特辦」。我們需要與時間競賽——全面檢討罕見病政策和引入緊急機制。

盡快檢討新藥監管制度

事實上，縱使生物醫學科技是特區政府追求的創新策劃之一，我們的監管制度其實並未能追上新時代藥物創新的步伐。例如在香港以外地區製造的藥物，如果希望在香港註冊和銷售，製造商必須首先從衛生署文件上的兩個建議「先進國家」獲得兩份市場批核證書。換句話說，即使是經美國食品藥物管理局（FDA）或澳洲藥品管理局（TGA）所批准的新藥物，若未能同時獲得兩份批核證書，也不能在香港銷售。

這套保守制度原意是保障公眾安全，但因措施往往會把一些針對急症的藥物延遲註冊一年或以上，所以對治療嚴重性高、病情惡化快的疾病會有頗大影響。面對如此高的「監管堡壘」，不少藥品製造商沒有興趣向香港引進藥物，其實並不令人感到意外。長遠來說，如果要幫助罕見病患者得到可能對他們有幫助的新藥物，我們必須盡快檢討這項規例。

與世界接軌引入「擴闊銜接計劃」

另一方面，政府應積極考慮引入「擴闊銜接計劃」（Expanded Access Program,EAP），幫助在測試中證明其病情急速惡化、已用盡治療方案，並且可能無法等待研究藥物走過漫長監管之路的病患者。這計劃旨在繁複的監管條文下，尋求藥品製造商盡快為部分病情最嚴重的罕見病患者提供藥物。

其實，EAP 在先進國家或地區逐漸普及。在美國，EAP 已正式寫入FDA 的政策，並提供指南予患者或醫生教導計劃申請流程。在英國，藥物製造商已承諾為罕見病患者提供EAP，在等待藥物正式登上國家的報銷藥物名冊決定前，向符合計劃的患者提供終身免費藥物。截至2018 年2 月，香港鄰近國家和地區如韓國、台灣等，亦把治療SMA 的新藥列入了EAP 名單，使病情最嚴重的患者於藥物未完成註冊程序之前，盡快進行治療。很遺憾，在距離香港只約一個多小時航程的彼岸，罕見病患者已能透過EAP 得到藥物，而在香港的其他罕見病病人和家屬仍只能苦苦等待，受盡身心折磨。

罕見病政策是少有泛民和建制陣營均非常關注的議題，我亦深信香港人都心繫這些脆弱的生命。大家正在與時間競賽，政府必須盡快檢討新藥監管制度，而EAP 更可能是罕見病患者及早獲取藥物的關鍵。新一屆特區政府矢志大搞創新，然而創新不是口號，讓我們革新公共行政和政策執行，令罕見病病人不需再受等待之苦。

作者是民主思路聯席召集人、香港政治及行政學苑執行總監